發(fā)布日期：2022-01-06
罕見(jiàn)疾病的單病種發(fā)病率極低，藥物研發(fā)的難度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)常見(jiàn)多發(fā)疾病，因此罕見(jiàn)疾病藥物的臨床研發(fā)，除了應(yīng)遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律以外，更應(yīng)密切結(jié)合其自身疾病特點(diǎn)，在確保嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的基礎(chǔ)上，采用更為靈活的設(shè)計(jì)，以通過(guò)有限的患者數(shù)據(jù)，獲得更加充分的科學(xué)證據(jù)，滿(mǎn)足獲益與風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估，支持監(jiān)管決策。為促進(jìn)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)，在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》（見(jiàn)附件）。
根據(jù)《國(guó)家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號(hào)）要求，經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。
特此通告。
附件：罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則
國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心
2021年12月31日
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